Malattie metaboliche

Le gangliosidosi sono un gruppo di malattie metaboliche geneticamente determinate contraddistinte dall'accumulo di gangliosidi nei lisosomi, dovuto a deficit enzimatici...


L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare...


L’Acido Neridronico ( Nerixia ) è un bifosfonato contenente azoto, autorizzato in Italia nel trattamento dell’osteogenesi imperfetta e la malattia...