Malattie metaboliche
Gangliosidosi, malattie metaboliche geneticamente determinate caratterizzate da accumulo di gangliosidi nei lisosomi
Le gangliosidosi sono un gruppo di malattie metaboliche geneticamente determinate contraddistinte dall'accumulo di gangliosidi nei lisosomi, dovuto a deficit enzimatici...
FDA ha approvato Myalept per curare le malattie metaboliche rare
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare...
Acido Neridronico nel trattamento delle malattie metaboliche dell’osso
L’Acido Neridronico ( Nerixia ) è un bifosfonato contenente azoto, autorizzato in Italia nel trattamento dell’osteogenesi imperfetta e la malattia...
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